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Le cellule staminali del sangue del cordone ombelicale presentano, al momento, le seguenti applicazioni terapeutiche.
Contesto autologo
Nel contesto autologo un paziente utilizza le proprie cellule anteriormente criopreservate. In questo contesto, le cellule staminali del cordone ombelicale sono state già utilizzate per*:
- Anemia plastica acquisita;
- Alcuni tipi specifici di tumori solidi (come neuroblastoma e retinoblastoma);
- Sindrome di Shwachman-Diamond;
- Deficienza immunitaria di adenosina deaminasi (in combinazione con la terapia genica);
- Trauma cerebrale e anossia cerebrale (in regime sperimentale e con risultati ancora sconosciuti);
- Leucemia Linfoblastica Acuta
*basati su articoli scientifici, su congressi scientifici (designati dalla Societá Americana di Ematologia) e su informazione resa disponibile grazie a banche nordamericane.
Il numero dei casi di applicazione autologa del sangue del cordone ombelicale sta crescendo, essendo stati descritti all’inizio del 2005 almeno 14 casi in cui questo procedimento fu necessario (Committee on Establishing a National Cord Blood Stem Cell Bank Program, Institute of Medicine of the National Academies of the United States of America, Aprile 2005).
Nel 1999 fu effettuato il primo trapianto autologo di cordone ombelicale su un bambino affetto da neuroblastoma, presso l’ospedale Albert Einstein in Brasile a São Paulo. Questo caso è descritto nel giornale scientifico Bone Marrow Transplantation, nella sua edizione di Novembre 1999.
Nel 2001 fu effettuato il primo trapianto autologo di sangue del cordone ombelicale criopreservato presso una banca privata in Canada su un bambino affetto da retinoblastoma, all’ospedale Sick Children a Toronto. Potete avere più informazioni su questo caso, cliccando qui.
Questo caso viene anche descritto sul giornale Sunday Times.
Nel Novembre del 2004 un’equipe del Mount Sinai Medical Center, New York (USA) riferì di un trapianto di cellule criopreservate presso una banca privata su un bambino affetto da anemia plastica severa, in un articolo uscito sulla rivista scientifica Biology of Blood and Marrow Transplantation, della Societá Americana per il Trapianto del Sangue e del Midollo.
Già nel 2005 furono effettuati i primi trapianti con cellule staminali di sangue del cordone ombelicale in regime autologo su bambini affetti da traumatismo cerebrale o anossia cerebrale (i risultati non sono stati ancora resi noti).
In caso di leucemie e linfomi l’utilizzo di cellule staminali di sangue del cordone ombelicale dipenderà dal quadro clinico del paziente. In queste e in altre malattie genetiche e/o congenite, l’utilizzo potrebbe non essere raccomandato dovuto al rischio di cellule che già potrebbero essere state infettate dalla patologia. In futuro l’epurazione (eliminazione) di cellule malate che possano contaminare il campione di sangue raccolto dal cordone ombelicale, potrà portare all’allargamento della gamma di patologie trattate con il sangue del cordone ombelicale autologo, così come è successo con l’utilizzo del sangue periferico mobilizzato autologo.
Ugualmente, la terapia genetica delle cellule staminali potrà allargare l’applicabilità del cordone ombelicale autologo ad un altro tipo di malattie, come le malattie metaboliche ereditarie. Questo tipo di approccio (allora ancora in fase sperimentale) fu utilizzato con successo su bambini affetti da Deficienza immunitaria di adenosina deaminasi (ADA).
Nel 1993, ricercatori dell’Ospedale Pediatrico dell’Università della California a Los Angeles introdussero una copia normale del gene difettivo nelle cellule CD34+ del cordone ombelicale e realizzarono trapianti autologhi di queste cellule modificate. I bambini, ricevendo un trattamento farmacologico aggiuntivo, si mantennero in salute, malgrado il loro sangue contenesse appena una piccola frazione di cellule con un gene normale (secondo articoli pubblicati sulla rivista scientifica Nature Medicine nel 1995, 1998 e 2003).
Contesto eterologo
Nel contesto eterologo, il donatore è un’altra persona, non il paziente. Le seguenti malattie sono state già trattate con trapianti di cellule staminali di sangue del cordone ombelicale, in uso eterologo:
Malattie maligne:
- Leucemia linfoide acuta;
- L eucemia mieloide acuta;
- Leucemia mieloide cronica;
- Leucemia mieloide cronica giovanile;
- Linfoma de Burkitt;
- Liposarcoma;
- Sindrome Mielodisplasica;
- Tumori solidi (es.: neuroblastoma o retinoblastoma);
- Malattia di Hodgkin refrattaria;
- Linfoma No-Hodgkin.
Deficit midollari:
- Anemia aplastica;
- Anemia aplastica idiopatica;
- Sindrome Blackfan-Diamond;
- Discheratosi congenita;
- Anemia di Fanconi;
- Trombocitopenia amegacariocitica;
- Sindrome di Kostmann.
Emoglobinopatie:
- Talassemia (anemia di Cooley);
- Anemia delle cellule falciformi.
- Adrenoleucodistrofia;
- Malattia di Batten;
- Malattia di Gunther;
- Sindrome di Hunter;
- Sindrome di Hurler;
- Sindrome di Lesch-Nyhan;
- Sindrome di Maroteaux-Lamy.
Immunodeficienze:
- Sindrome di Omenn;
- Deficienze immunitarie combinate severe;
- Disgenesi reticolare;
- Displasia timica;
- Leucodistrofia cellulare globoide;
- Sindrome di Wiskott Aldrich;
- Sindrome Linfoproliferativa legata al cromosoma X.
Altre malattie:
- Sindrome di Evans;
- Osteopetrosi;
- Istiocitosi delle cellule di Langerhans.
Questa lista fu elaborata a partire da articoli scientifici pubblicati recentemente sulle riviste Biology of Blood and Marrow Transplantation della Societá Americana per Trapianto di Midollo e Sangue e British Medical Journal e dal libro Cord Blood: Biology, Immunology, Banking and Clinical Transplantation, dell’Associazione Americana delle Banche del Sangue.
Oltre a queste malattie, molte altre si incontrano ora in prove cliniche, in particolare il mieloma multiplo (per una lista completa, cliccate qui).
Malattie trattate con campioni criopreservati in banche private
La probabilità che una famiglia priva di un rischio ben definito debba aver bisogno di utilizzare il sangue del cordone ombelicale criopreservato è piccola, ma reale (vedere Questioni etiche e opinioni). I campioni di cellule staminali criopreservati in banche private sono stati utilizzati prevalentemente in trapianti eterologhi, tra fratelli. Trapianti con successo a partire da campioni criopreservati in banche private di sangue del cordone ombelicale sono stati effettuati per le seguenti malattie:
Eterologhi:
- Linfomi;
- Leucemia linfoide acuta;
- Leucemia mieloide acuta;
- Talassemia;
- Sindrome di Wiskott Aldrich;
- Anemia di Fanconi;
- Sindrome di Hurler;
- Anemia delle Cellule Falciformi.
Autologhi:
- Anemia plastica acquisita;
- Alcuni tipi specifici di tumori solidi (come neuroblastoma e retinoblastoma);
- Sindrome di Shwachman-Diamond;
- Deficienza immunitaria di adenosina deaminasi (in combinazione con la terapia genica);
- Trauma cerebrale e anossia cerebrale (in regime sperimentale e con risultati ancora sconosciuti).
Una guida abbastanza completa sulla criopreservazione delle cellule staminali del sangue del cordone ombelicale è disponibile in questo sito. Secondo questo sito, fino ad oggi sono stati effettuati più di 200 trapianti con sangue del cordone ombelicale da parte di differenti banche private.